原標題：新年第一天，罕見病患兒用上醫保藥

來源：人民日報客戶端

病房內，魏翠潔大夫在為患兒實施鞘內注射。

2022年1月1日，是新醫保目錄實施的首日。當日上午9時，北京大學第一醫院兒科三病房內，主治醫師魏翠潔熟練地進行鞘內注射的準備工作；病房外，患兒果果的媽媽殷女士兩手交疊，有點緊張。取藥、室溫平衡一系列操作過后，5毫升的諾西那生鈉注射液一點點注入果果體內。整個過程，6歲的果果乖巧配合，一點兒都沒哭鬧。注射結束，媽媽抱起小臉紅撲撲的果果，眼淚在眼眶里直打轉。

果果家在北京通州區，10個月時被確診為脊髓性肌萎縮癥，一直不能獨自站立行走。雖然知道有治療這種病的特效藥，但因為70萬元一針且需持續用藥，果果家根本承受不起，孩子一直沒有系統治療。

“脊髓性肌萎縮癥是一種頗具診治難度的罕見病，但實際上并不罕見，每6000至1萬個新生兒中就有1個脊髓性肌萎縮癥患兒；普通人群中，每40—50人就有一個是這一病癥基因突變的攜帶者。”北京大學第一醫院兒科副主任熊暉教授告訴記者，這種罕見病用藥諾西那生鈉在國內臨床應用已有兩年多，但礙于價格高昂且需長期治療，能獲得該藥物治療的患者人數非常有限。

“每次看到患兒家庭因為難以承受巨額費用而放棄治療的那種痛苦，作為醫生，我也非常焦急和痛心。”熊暉說，北京大學第一醫院作為全國罕見病診療牽頭單位，一直在呼吁罕見病用藥進醫保的問題，國家醫保局及相關部門多次和專家們交流，積極聽取意見。

注射完成后，熊暉和魏翠潔為小患者查體。

2021年12月，經歷兩輪9次談判，曾經70萬元一針的諾西那生鈉注射液，價格最終降到3.3萬元，并進入2021年醫保目錄。

果果媽媽說，了解到這種藥經過集采價格大幅下降，而且進了醫保，全家都特別激動，覺得“特別幸運，感覺孩子能治得起了，也有希望了”。

2021年底，果果就診的北京大學第一醫院和果果媽媽取得聯系，并為孩子制定了周密的治療方案，在新醫保目錄落地的當天，果果第一時間用上了這個針劑。果果之后，來自河北保定的11個月齡患兒宥宥也接受了用藥。宥宥媽媽說，有醫保還能異地實時結算，他們的壓力小多了。

“醫保結算系統已顯示諾西那生鈉為醫保乙類藥品，根據測算，患者一針自費部分大約為1萬元出頭，患者用藥的經濟負擔確實大幅降低了。”北京大學第一醫院醫務處副處長于楠說。

（來源：健康37°C工作室）

[責任編輯：楊凡、李曉]

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