原標題：記者手記：越來越多“孤兒藥”讓生命不孤單

來源：新華社

原標題：記者手記：越來越多“孤兒藥”讓生命不孤單

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新華社北京1月10日電　記者手記：越來越多“孤兒藥”讓生命不孤單

新華社記者徐鵬航、李恒

1月9日下午，腎上腺皮質癌患者劉女士手捧一盒藥，向北京協和醫院泌尿外科主任張玉石深深鞠了一躬。

這是1月7日，腎上腺皮質癌治療藥物米托坦正式在中國內地上市銷售后，開出的首張處方。

腎上腺皮質癌是一種罕見且預后極差的腎上腺惡性腫瘤，發病率僅為百萬分之一，五年生存率僅約30%。根治性手術切除是腎上腺皮質癌的首選治療方案。但許多患者確診時已為晚期或已存在轉移，無法進行手術，只能接受藥物治療，而米托坦是唯一被批準用于治療這一罕見病的“孤兒藥”。

從7日上市銷售，僅僅48小時，米托坦通過加急運輸抵達北京協和醫院。

“終于等到這一天了！”10位腎上腺皮質癌患者從新疆、湖北、河南等地聞訊趕來，順利買到“救命藥”。

每一種針對罕見病的“孤兒藥”，都凝結著全社會的共同努力。

2021年，北京協和醫院以拓展性同情用藥方式，解決陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥患者的斷藥困境；2022年，開出難治性癲癇藥物氯巴占的國內首張處方；2024年，開出罕見病杜氏肌營養不良臨床急需藥品地夫可特的中國首方；建立我國首個罕見病多學科會診平臺、開設罕見病聯合門診、建立罕見病醫學科……

罕見病患者的用藥負擔，也在逐漸減輕。

2025年1月1日起正式施行的新版國家醫保藥品目錄中，新增了13種罕見病用藥。目前，已有超90種罕見病治療藥品被納入國家醫保藥品目錄。

用藥保障、診療能力邁出的每一小步，都是罕見病患者重燃希望的一大步。

從2018年國家衛生健康委等部門公布第一批罕見病目錄，到罕見病診治中心陸續成立，再到國家引導企業加大罕見病藥品研發力度，并持續推動更多罕見病用藥進入國內市場……面對確診難、治療難、用藥難的“三座大山”，各方力量滴水穿石，讓希望的光芒不斷照進“生命的角落”。

“我感覺自己很幸運，期待著米托坦也能進醫保?！眲⑴空f。

百姓的心聲就是健康中國的指向。相信在不遠的將來，越來越多的罕見病患者能夠有藥可用、用得起藥，希望不“罕見”，生命不孤單！

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