齊魯網(wǎng)·閃電新聞2月18日訊 全國人大代表，榮昌生物制藥（煙臺）股份有限公司董事長王威東，近年來一直致力于促進罕見病診療及管理立法工作，讓更多罕見病患者用上創(chuàng)新藥。

這段時間，王威東多次來到煙臺業(yè)達醫(yī)院，就罕見病的臨床治療及配套政策進行調(diào)研。煙臺業(yè)達醫(yī)院黨委書記姜立新告訴他，除了白化病、肢端肥大等常見的罕見病，實際上幾乎每一個專業(yè)都有一些罕見病，有些專業(yè)尤其明顯，比如免疫系統(tǒng)、血液系統(tǒng)、消化系統(tǒng)、神經(jīng)系統(tǒng)，這些罕見病缺乏有力有效的治療手段，無法保障患者的身體健康。

據(jù)了解，我國現(xiàn)有罕見病患者2000多萬人，能夠得到有效治療的只有5％。我國對罕見病診治及管理起步較晚，2018年5月發(fā)布了《第一批罕見病目錄》。黨的十八大以來，黨中央國務(wù)院高度重視罕見病的診療和管理，國家衛(wèi)生健康、藥監(jiān)、醫(yī)保、財政等部門相繼出臺了一些政策法規(guī)和舉措，促進罕見病的診治及管理。

調(diào)研中，王威東發(fā)現(xiàn)罕見病的診療是一個系統(tǒng)性的大工程，主要的難點集中在定義、分類、認定、診斷、治療管理、相關(guān)的藥品開發(fā)和醫(yī)療保障，破解難題應(yīng)該從通過立法促進罕見病的治療和管理入手。

作為來自醫(yī)藥行業(yè)的一名全國人大代表，王威東對罕見病的診治關(guān)注已久。在充分調(diào)研的基礎(chǔ)上，他撰寫了《關(guān)于進行罕見病診療及管理立法的建議》，將在今年兩會上提交，呼吁盡快加強罕見病診療及管理立法，及早對罕見病的定義、認定及發(fā)布、診療體系規(guī)劃建設(shè)與管理、藥品醫(yī)療器械研發(fā)生產(chǎn)供給及激勵政策、醫(yī)療保障制度等方面進行規(guī)范明確。

習(xí)近平總書記在二十大報告中明確指出，要推進健康中國建設(shè)，把保障人民健康放在優(yōu)先發(fā)展的戰(zhàn)略地位。這為提高罕見病診治水平，特別是從立法的層面上來解決這個問題，創(chuàng)造了有利的條件，王威東想通過這個建議來促進提速我國罕見病治療立法的進度。盡早發(fā)揮法律對促進罕見病治療的作用，提升國家罕見病治療的水平，也能整體上提升全民族的健康水平。

多年來，王威東帶領(lǐng)榮昌生物一直專注于研發(fā)能夠治療罕見病的創(chuàng)新藥物，主要集中在自身免疫系統(tǒng)和腫瘤方面，如視神經(jīng)脊髓炎、重癥肌無力、干燥癥這些罕見病的藥物正在做臨床，估計再有幾年的時間就會在國內(nèi)投放市場。通過打通科技成果轉(zhuǎn)化“最后一公里”，提高醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新能力，榮昌生物力爭研發(fā)出更多的藥物解除廣大罕見病患者的痛苦。

閃電新聞記者 王玉棟  報道