新華社昆明5月19日電（記者岳冉冉）我國科學家最近成功建立了基因編輯兒童腦部疾病——“瑞特綜合征”的猴模型。該項成果于18日發表在國際期刊《細胞》上。

兒童瑞特綜合征是屬于自閉癥譜系范疇的神經發育性疾病，由大腦發育異常造成，時至今日仍然沒有有效治療方法。超過95%患兒體內的MECP2基因發生了嚴重突變，突變通常導致男性胎兒在胚胎期流產，女孩在出生6個月-18個月后開始表現語言能力喪失、睡眠質量差、社交和認知障礙、大腦發育變緩、心電圖異常、運動能力異常等綜合癥狀。

“缺乏理想的動物模型是學界無法了解其致病機理及治療方法的關鍵因素。猴類與人類具有高度相似性，是人類疾病的理想動物模型。利用靈長類動物模型將為復雜疾病的預防和治療發揮重要作用?！闭撐耐ㄓ嵶髡?、云南省靈長類生物醫學重點實驗室教授季維智說。

通過一年多努力，云南省靈長類生物醫學重點實驗室、昆明理工大學和同濟大學醫學院的聯合團隊運用靶向基因編輯方法TALEN技術成功敲除了食蟹猴受精卵中的MECP2基因，建立起食蟹猴的瑞特綜合征模型。

季維智表示，不同于小鼠類模型，MECP2基因突變的小猴表現出非常類似臨床患兒的一系列病理和行為學特征，如雄性動物在胚胎期流產、雌性動物存在睡眠障礙、主動社交顯著減少、刻板行為增加、腦發育異常等；眼動跟蹤模式也與人類相似。

該項研究不僅證明猴類在神經系統疾病研究較小鼠類有無法比擬的優勢，而且將對深入開展兒童自閉癥研究產生影響，從而加快相關藥物的研發。

[責任編輯：楊凡、蘇琛]

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