人類首次基因編輯雙胞胎誕生 帶來的是希望還是恐懼？

賀建奎在講述基因編輯試驗。

昨天，中國科學(xué)家賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣布，一對基因編輯雙胞胎女孩近日在中國健康誕生。這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒，消息一經(jīng)公布引起巨大震動。疑似對該試驗進行醫(yī)學(xué)倫理審查的醫(yī)院稱申請書簽名可能是偽造，深圳市衛(wèi)生計生委醫(yī)學(xué)倫理專家委員會表示該項試驗進行前并未向該部門報備。120多位科學(xué)家通過《知識分子》雜志官方微博發(fā)布聯(lián)合聲明，表示強烈譴責(zé)。 紫牛新聞記者 宋世鋒

當事科學(xué)家講述試驗過程

用“基因手術(shù)刀”，關(guān)閉HIV病毒入侵大門

第二屆國際人類基因組編輯峰會將于11月27-29日在香港舉辦，由中國香港科學(xué)院、英國倫敦皇家學(xué)會、美國國家科學(xué)院和美國國家醫(yī)學(xué)院聯(lián)合舉辦。會議開幕前一天，賀建奎公布了這個消息。

他表示一對名為露露和娜娜的雙胞胎女孩在胚胎階段接受了基因編輯，近日出生。

據(jù)美聯(lián)社報道，這個基因編輯試驗發(fā)生在試管受精階段。首先對精子進行“洗滌”，將其與精液分離，因為精液中可能潛伏有HIV病毒。分離出的單個精子放入單個卵子中。之后，試驗人員把Cas9蛋白和特定的引導(dǎo)序列，用5微米、約頭發(fā)二十分之一細的針注射到還處于單細胞的受精卵里。這個研究采用了CRISPR-cas9技術(shù)對胚胎進行編輯，這種技術(shù)能夠精確定位并修改基因，也被稱為“基因手術(shù)刀”。

賀建奎表示，他在實驗室里對老鼠、猴子和人類胚胎進行基因編輯研究已有數(shù)年時間，且申請了專利。他說，之所以選擇抗HIV胚胎基因編輯，因為這種病毒感染已成為一個嚴肅問題。

這次試驗修改的是CCR5基因，因為它是HIV病毒進入人體細胞的蛋白質(zhì)門戶。此前研究顯示，在北歐人群里面有約10%的人天然存在CCR5基因缺失。擁有這種突變的人，能夠天然免疫HIV病毒。

當基因編輯后的胚胎發(fā)育到3至5日齡時，取出一些細胞并檢查編輯結(jié)果。受試夫婦可選擇是否使用編輯或未編輯的胚胎進行懷孕嘗試。在22個胚胎中，有16個進行了基因編輯，其中使用11個胚胎嘗試了6次著床。

這項技術(shù)最近才在成年人身上使用，以此治療某些致命的疾病，而這種基因編輯僅限于特定的個人。對精子、卵子或胚胎基因進行編輯，其變化可以遺傳給后代，所以在很多國家還不允許在實驗室之外開始這種試驗。

招募7對夫婦參加試驗，父親均為艾滋患者

賀建奎說，他通過艾滋病感染者互助平臺“白樺林”招募到7對夫婦參加試驗。

但白樺林全國聯(lián)盟創(chuàng)始人“白樺”表示，賀建奎團隊在去年三四月份初次聯(lián)系了該組織，向該組織征集愿意參加基因編輯試驗的患者。前后大概有一兩百患者和家屬找來詢問，想要了解參與其試驗。“我們就把想要了解這個項目的人的微信等聯(lián)系方式給了賀建奎團隊，之后就是他們單線聯(lián)系了，我們沒有參與。”

賀建奎表示，這個試驗的所有男性對象都感染有HIV病毒，所有的女性都是正常的，但基因編輯的目的并不是為了防止HIV病毒由父親感染給嬰兒。參與試驗的父親服用了抗HIV藥物，抑制了病毒的感染力，而且還有一些簡單的方法可防止他們身上的病毒感染給后代。

實際上，這個實驗的目的是為受艾滋病毒影響的夫婦提供一個機會，使其后代不再受到這種病毒的威脅，獲得永久免疫的能力。

他說，試驗所涉及的父母拒絕接受采訪，也沒有透露試驗對象住在哪里或在哪里工作。

賀建奎說，試驗表明，在這對雙胞胎中的一個嬰兒身上，兩個目標基因的拷貝都發(fā)生了改變，另一個嬰兒只有一個目標基因拷貝出現(xiàn)改變。沒有證據(jù)表明試驗損害到其他基因。有一個基因拷貝的人仍然可能感染艾滋病病毒。

一些科學(xué)家研究了賀建奎向美聯(lián)社提供的材料，認為到目前為止，這個試驗不足以說明基因編輯有效果，也無法排除是否有害。

他們還注意到，證據(jù)表明基因編輯不完整，至少雙胞胎中的一個嬰兒似乎是用多種變化的細胞拼湊而成。

試驗費用全免，跟蹤嬰兒到18歲

紫牛新聞記者多次聯(lián)系賀建奎，電話均未接通。據(jù)他的助手向媒體表示，“現(xiàn)在賀教授不接受媒體采訪，過幾天統(tǒng)一回應(yīng)。”

據(jù)美聯(lián)社報道，賀建奎曾在美國萊斯大學(xué)和斯坦福大學(xué)學(xué)習(xí)，回國后在深圳的南方科技大學(xué)建立實驗室，他還擁有兩家遺傳技術(shù)公司。

賀建奎與美國醫(yī)學(xué)和生物工程學(xué)教授邁克爾·迪姆(Michael Deem)一同進行研究，后者是他在萊斯大學(xué)的導(dǎo)師。迪姆在賀建奎的公司還擁有“小部分股份”，并且是這兩家公司的科學(xué)顧問委員會成員之一。

迪姆也參加了這個試驗，他認為試驗對象能夠理解風(fēng)險。他說，他與賀建奎在萊斯大學(xué)進行過疫苗研究工作，并認為基因編輯類似于疫苗。

賀建奎說，他親自向參與者說明了試驗?zāi)繕耍⒏嬖V參與者此前從未有過人類胚胎基因編輯試驗，并且存在風(fēng)險。他說，他還將為通過該項目誕生的兒童提供保險，并計劃進行醫(yī)療隨訪，直到孩子滿18歲為止，如果她們成年后同意，還可進行更長時間的醫(yī)療隨訪。

這次試驗的人工授精是免費的，在對其安全性進行分析并且經(jīng)該領(lǐng)域的專家權(quán)衡之前，不會繼續(xù)進行懷孕嘗試。

疑點

網(wǎng)傳深圳一醫(yī)院申請了醫(yī)學(xué)倫理審查 但深圳市衛(wèi)計委予以否認

從目前流傳在網(wǎng)上的醫(yī)學(xué)倫理審查申請書上可以看到，這個試驗深圳和美婦兒科醫(yī)院的醫(yī)學(xué)倫理委員會申請了審查。

但深圳市衛(wèi)生計生委醫(yī)學(xué)倫理專家委員會表示，該項試驗進行前并未向該部門報備，正開會研究此事。

工商信息顯示，深圳和美婦兒科醫(yī)院的法定代表人兼執(zhí)行董事為林玉明，注冊資本為4000萬元。林玉明更為知名的身份是莆田系“第二代”企業(yè)家。

紫牛新聞記者致電深圳和美婦兒科醫(yī)院，接電話的工作人員表示不了解情況，并稱該醫(yī)院近期會就此問題發(fā)布公告，其他問題無法回答。

南方科技大學(xué)26日晚發(fā)表聲明稱：此項研究工作為賀建奎副教授在校外開展，未向?qū)W校和所在生物系報告，學(xué)校和生物系對此不知情。對于賀建奎副教授將基因編輯技術(shù)用于人體胚胎研究，生物系學(xué)術(shù)委員會認為其嚴重違背了學(xué)術(shù)倫理和學(xué)術(shù)規(guī)范。南方科技大學(xué)嚴格要求科學(xué)研究遵照國家法律法規(guī)，尊重和遵守國際學(xué)術(shù)倫理、學(xué)術(shù)規(guī)范。賀建奎副教授已于2018年2月1日停薪留職，離職期為2018年2月—2021年1月。

深圳市醫(yī)學(xué)倫理專家委員會于11月26日下午發(fā)表聲明稱，已啟動對“世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒在中國誕生”事件涉及倫理問題的調(diào)查。

國家衛(wèi)健委表示這項研究的手術(shù)未備案。廣東省衛(wèi)計委表示，針對基因編輯事件已展開調(diào)查，將第一時間公布結(jié)果。

反響

有人反對有人贊成 120多位科學(xué)家發(fā)布聯(lián)合聲明強烈譴責(zé)

一些科學(xué)家對這個消息感到震驚，并且強烈譴責(zé)。

也有一些專家支持這項試驗。喬治·丘奇為這個HIV病毒的基因編輯辯護，他說HIV的傳染是“一種主要的，不斷增長的公共衛(wèi)生威脅”。“我認為這是合理的。”丘奇談及賀建奎試驗的目標時說。

紫牛新聞記者了解到，目前，120多位科學(xué)家通過《知識分子》雜志官方微博發(fā)布聯(lián)合聲明，表示“這項所謂研究的生物醫(yī)學(xué)倫理審查形同虛設(shè)。直接進行人體實驗，只能用瘋狂形容。作為生物醫(yī)學(xué)科研工作者，堅決反對！強烈譴責(zé)！”

聲明指出，這種試驗沒有任何創(chuàng)新，早就可以做，但因為存在脫靶的不確定性、其他巨大風(fēng)險以及更重要的倫理，所以全球生物醫(yī)學(xué)科學(xué)家們不去做、不敢做。這些不確定的可遺傳的遺傳物質(zhì)改造，一旦作出活人就不可避免地會混入人類的基因池，將會帶來什么樣的影響，沒有人能預(yù)知。

試驗AB面

基因編輯技術(shù)應(yīng)用于人類 可能有什么好處？

基因編輯技術(shù)應(yīng)用在人類胚胎基因上，也許有可能徹底治療某些疾病，如定向去除HIV病毒基因，或者對一些帶有遺傳疾病基因進行序列改造，就能改變遺傳性狀。這樣，基因編輯的應(yīng)用和普及就能使得基因水平的遺傳缺陷修復(fù)。使白血病、艾滋病等惡性疾病徹底治愈成為可能。

人類基因編輯如果出現(xiàn)風(fēng)險 誰來承擔(dān)？

目前科學(xué)家對人類基因已進行了深入研究，但對于其中奧秘，所了解的依然很有限。利用基因編輯技術(shù)可以去除某些特定基因片段，從而消除已知風(fēng)險，這次賀建奎針對CCR5基因的操作就是這樣。但是，對于這樣編輯基因會存在什么風(fēng)險，目前的研究依然存在不足。

在動物和植物身上進行基因編輯，如果發(fā)現(xiàn)錯誤和問題，可以將其消滅。如果經(jīng)過基因編輯的人出生了，發(fā)現(xiàn)存在問題，就難以將其殺死或者囚禁。

而且經(jīng)基因編輯的人自從胚胎時期就是試驗對象，將一輩子帶著這個印記，在科學(xué)、倫理、道德等方面都可能出現(xiàn)困擾。

所以主流基因科學(xué)界對人類基因編輯普遍持慎重態(tài)度。

[責(zé)任編輯：楊凡、徐紅梅]

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