據英國金融時報網７日報道，全球制藥商押注，未來數年超重人群中比較多見的非酒精性脂肪性肝炎患者大增，帶來每年350億美元的新藥市場。

大型制藥企業認為，它們發現了下一個重大機會——一個影響數以百萬計的人、無法被治愈的沉默殺手。

近幾個月，艾爾健、吉利德和諾華加起來斥資數十億美元收購一類藥物或者獲得其許可。這類藥物針對的是一種很少有人聽說過的肝臟疾病——非酒精性脂肪性肝炎(Nash)。

根據投行伯恩斯坦研究的數據，這種晚期脂肪肝病會導致肝臟瘢痕和炎癥，據信在美國有逾1600萬人罹患這種疾病。

在最嚴重的病例中，這種疾病會導致致命的肝硬化，還會提高患者患上肝癌或者心臟疾病的幾率。美國疾病控制預防中心認為，每年約有2萬人死于與酒精中毒無關的慢性肝病或者肝硬化。

制藥商正在押注，由于世界范圍內肥胖癥的流行，未來數年罹患非酒精性脂肪性肝炎的人將出現戲劇性上升（此病更多見于超重人群）。一些分析師預測，治療該病的藥品的全球市場將達到每年350億美元的峰值。

目前還沒有獲批的對癥藥物，但藥企正在對25種實驗化合物進行人體試驗，有4種藥物或是正在進行Ⅲ期臨床試驗，或是即將進入這一最終試驗階段。

艾爾健是大型制藥企業中的先行者。該公司去年11月斥資17億美元收購舊金山生物科技公司Tobira。Tobira的主要藥物將在今年晚些時候進入３期試驗，預計最早將在2019年出結果。

艾爾健最近斥資5000萬美元收購了另一家聚焦于非酒精性脂肪性肝炎藥物的規模更小的制藥公司Arkana。

“非酒精性脂肪性肝炎現在已經取代了丙型肝炎，成為肝硬化和肝癌的主因，”艾爾健首席研發官戴維·尼科爾森博士表示，“而眼下還沒有對癥的藥物。”

吉利德也進入了這一領域，該公司最近支出至多12億美元收購Nimbus，同時大舉投資于內部研發工作。總部位于美國西海岸的這家生物科技公司已經在丙肝（另一種潛在致命的肝臟疾病）藥物上取得了重大成功。

諾和諾德和Shire等其他幾家知名藥企對非酒精性脂肪性肝炎藥物的研發還處于較早階段。

然而，目前在該領域取得最大進展的兩家公司并非大型藥企：紐約生物科技集團Intercept Therapeutics，及其法國競爭對手GenFit。

上周Intercept的股價飆漲13%，此前該公司宣布重新設計了其藥物奧貝膽酸的臨床試驗最終階段，使其研發更容易成功。

在與美國食品藥品監督管理局討論后，Intercept表示，試驗必須顯示該藥能夠治療非酒精性脂肪性肝炎，或者改善“肝纖維化”（肝臟瘢痕的醫學名詞）癥狀。此前，該公司需要證明該藥同時具備這兩種療效。

Intercept還表示，一旦招募到750名患者，而非1400名，就可以開始分析數據。此前招募參加試驗的患者耗時超出了該公司的預期。

這些變更反映出美國食品藥品監督管理局監管者的靈活性，他們希望在患者數量快速上升之前，鼓勵制藥商研發出針對這種目前無法治愈的病癥的藥物。

然而，Intercept在招募參加試驗的患者方面進展緩慢，表明研發非酒精性脂肪性肝炎藥物的制藥商面臨的最大障礙之一：該疾病很難診斷。

絕大多數人并未意識到他們患上了這種“沉默”的疾病，即使在這種疾病進展到晚期，患者的癥狀也只有黃疸、疲勞和體重減輕。

如果患者血液中的肝酶水平升高，或者在超聲波掃描中發現異常，醫生們有時會懷疑患者罹患這種疾病。

但唯一的確診方法是進行肝活檢——一種需要麻醉的侵入性復雜操作。在極少數病例中，活檢可能導致需要進行輸血或外科手術的出血。

很多病人不愿接受活檢，這不僅給招募參加臨床試驗的患者帶來了困難，也意味著在現實世界中難以說服人們接受檢測，以確診他們是否患有該病。

制藥商希望開發出利用生物線索（即“生物標記物”）的非侵入性檢測方法來診斷這種疾病，從而不再需要活檢。

“我們確信將會實現重大突破，讓醫生更容易診斷這種疾病，然后充分利用這些正在研發中的藥物，”艾爾健的尼科爾森博士說。

選項之一是進行簡單的呼吸檢測，即將開始對該病藥物進行人體試驗的倫敦生物科技公司Tiz Pharma的首席醫療官伊蘭·亞龍說，“美國食品藥品監督管理局目前還不認可這些檢測方法，但將來會認可的。”

然而，就算制藥商找到了一種可靠的非侵入性診斷方法，也無法保證該病患者會競相開始服藥。

這種疾病發展緩慢，很多患者會死于別的原因；考慮到癥狀較少，對于在自己感覺良好的時候需要終生服用一種藥物，人們可能抱有戒心。

“我懷疑大多數人是否真的需要這個，”伯恩斯坦分析師龍尼·加爾表示，“你實際上是在試圖讓一大群人永久性地接受慢性治療，而他們的疾病很可能最終不會發展到最嚴重的程度。”

加爾預測，除去那些病情最嚴重的患者，經費緊張的醫療保健系統可能會拒絕支付這種藥物的藥費。在美國，這些患者的數量大約為150萬。

出于這種原因，他認為，該病的市場將比華爾街其他許多分析師預測的小得多。對于他所稱的這種“中度疾病”，他預計銷售額峰值將達到80億美元。“如果你統計一下所有晚期非酒精性脂肪性肝炎患者人數，然后問一問有多少人在有生之年會病重，這個數字實際上可能非常小，”他說。

[責任編輯：楊凡、蘇琛]

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