齊魯網6月4日訊 近日，位于淄博市高新區高新技術創業園的山東百福基因科技有限公司的科研項目——“PD-1基因缺陷型T淋巴細胞在非小細胞肺癌治療中的應用研究”在世界衛生組織國際臨床試驗注冊平臺一級注冊機構——中國臨床試驗注冊中心完成注冊，并在浙江省人民醫院和浙江大學第二附屬醫院開展人體臨床試驗,這在全球還是首家,我國在基因編輯治療癌癥的研究應用領域已走在了世界的前列。

基因編輯是一種對基因組及其轉錄產物進行定點修飾、定向敲除或插入目的基因的基因編輯技術，為人類遺傳疾病的治療帶來了曙光，被譽為“是對人類社會有革命性意義的技術”。山東百福基因科技有限公司的“PD-1基因缺陷型T淋巴細胞在非小細胞肺癌治療中的應用研究”項目，計劃總投資近2億元，用5年的時間完成研究成果，獲得臨床上市應用許可批件，在臨床上大規模推廣應用，為人類造福。該科研項目自2016年啟動以來，先后完成了T細胞培養與激活實驗、慢病毒基因編輯實驗 、腫瘤模型小鼠T細胞PD1基因敲除回輸動物實驗等重要研究課題， “PD-1基因缺陷型T淋巴細胞制劑的制備方法”獲得國家專利。目前，項目課題組已制定了完備的臨床試驗方案和應急措施，并得到醫院倫理委員會批準，正與醫院合作招募、篩選、確定病人，并按病人的不同情況和研究需要進行分類編組。

按項目研究方案整個臨床試驗分二期進行，一期研究性臨床試驗擬招募20至50名病人，山東百福基因科技有限公司對每名病人的研發投入費用約8至10萬元。通過一期研究性臨床試驗，收集對比試驗數據，尋找最佳治療效果，確定最佳治療時機及合理劑量。一期研究性臨床試驗的主要任務是驗證治療方法的安全性和有效性，預計將歷時6至8個月。一期研究性臨床試驗結束后，將試驗報告上報國家市場監督管理總局，申請二期確證性臨床試驗批件，接著進行二期確證性臨床試驗。二期確證性臨床試驗要擴大樣本量，將招募1000名病人。該科研項目負責人王博士告訴記者，二期確證性臨床試驗比一期研究性臨床試驗更嚴格，主要體現在三個方面：一是要對每個病人“量身定制”詳細的治療方案，以獲取更多有價值的數據；二是收集更多可能出現的副作用數據，并找到相應的應對方案，以確保更嚴格的安全性評價；三是擴大適應癥，由剛開始的只針對肺癌，逐步擴大到胃癌、腸癌等病癥。二期確證性臨床試驗將歷時1年，其研發投入費用約1.2億元。

多數人對“基因編輯治療”這個專業術語并不了解，山東百福基因科技有限公司創始人、畢業于美國匹茲堡州立大學并獲得生物學、化學工程學雙學位的許曉松博士說：“簡單通俗地解釋‘基因編輯治療’，就是通過改造人自身的免疫細胞基因，達到治療疾病的目的。隨著基因技術的發展，基因治療正成為癌癥治療的新方向，我們公司的第三代基因編輯技術采用特殊高效gRNA載體敲除專利方法，在前期的小白鼠實驗結果中，已經表明了其有效性和安全性，對即將開始的人體臨床試驗充滿信心。”

閃電新聞記者 通訊員張志東

[責任編輯：楊凡、楊本敬、孫偉]

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