12月3日，國家醫(yī)保局正式發(fā)布調(diào)整后的2021年版國家醫(yī)保藥品目錄。記者注意到，由榮昌生物自主研發(fā)的2款“世界級國產(chǎn)創(chuàng)新藥”被一次性納入新醫(yī)保目錄，成為焦點(diǎn)。
榮昌生物旗下泰它西普（商品名：泰愛?）、維迪西妥單抗（商品名：愛地希?）分別在2021年3月和6月獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）附條件批準(zhǔn)上市。前者是全球首個“雙靶”治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的生物新藥，后者是中國首個原創(chuàng)抗體偶聯(lián)（ADC）藥物，此次獲批進(jìn)入醫(yī)保目錄的也正是這兩款創(chuàng)新藥。
不到半年時間，先后兩款世界級原創(chuàng)新藥獲批上市；短短幾個月后，兩款新藥又同時挺進(jìn)醫(yī)保目錄。榮昌生物的創(chuàng)新能力、產(chǎn)品質(zhì)量以及商業(yè)化速度再次得以呈現(xiàn)！
中國自研的世界級新藥“火速”降價進(jìn)醫(yī)保
創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保目錄為何受關(guān)注？因?yàn)檫@意味著相應(yīng)適應(yīng)癥患者一條新的生命通道的開啟。支付較低的費(fèi)用，用全球領(lǐng)先的新藥好藥，遠(yuǎn)離“窮病”。
事實(shí)上，據(jù)初步估算，三年來的國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整，與談判前市場價格相比，通過談判降價和醫(yī)保報銷，已累計為患者減負(fù)近1700億元，受益患者達(dá)1億人次。
“而泰它西普、維迪西妥單抗這兩款首創(chuàng)新藥火速降價進(jìn)醫(yī)保，能夠提升這兩款世界級生物新藥在全國的可及性，有助于中國超百萬系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者和廣大胃癌患者得到有效的治療，減輕患者及其家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，更好地發(fā)揮藥品的社會效益。” 榮昌生物CEO、首席科學(xué)官房健民博士表示。
系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者等來首款國產(chǎn)創(chuàng)新藥
系統(tǒng)性紅斑狼瘡（Systemic Lupus Erythematosus，SLE）是一種終身性全身性免疫疾病，可導(dǎo)致腎臟、心血管、肺、消化系統(tǒng)、血液系統(tǒng)、血管、眼部等多器官、組織的損傷，并顯著增高患者的死亡風(fēng)險，其危害令人談之色變。
根據(jù)《2020中國系統(tǒng)性紅斑狼瘡診療指南》，中國大陸地區(qū)系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者人數(shù)超過100萬，患病率高居世界第二。
但長期以來，龐大患者群體卻面臨著用藥窘境——傳統(tǒng)的糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑等常常伴有較大的毒副作用，患者難以耐受。與此同時，新的治療藥物卻難以“育出”，過去60年里，美國食品藥品管理局（FDA）僅在2011年批準(zhǔn)過一款治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的藥物（葛蘭素史克研發(fā)的貝利尤單抗）。
榮昌生物此次被納入國家醫(yī)保藥品目錄的為注射用泰它西普（規(guī)格 ：80mg/支），是我國系統(tǒng)性紅斑狼瘡治療領(lǐng)域有史以來獲批的首款創(chuàng)新藥，也是該領(lǐng)域全球首款“雙靶點(diǎn)”同類首創(chuàng)（first-in-class）生物藥。
區(qū)別于已上市藥物的單靶點(diǎn)設(shè)計，泰它西普的“雙靶點(diǎn)”設(shè)計能同時抑制BLyS和APRIL兩個使B淋巴細(xì)胞分化成熟的關(guān)鍵因子，能更加有效地降低機(jī)體免疫反應(yīng)，對于治療起到“雙管齊下”的效果。關(guān)鍵性臨床數(shù)據(jù)顯示，泰它西普高劑量組治療48周的系統(tǒng)性紅斑狼瘡反應(yīng)指數(shù)（SRI）顯著高于安慰劑對照組（79.2% vs 32.0%），對SRI的改善程度明顯好于目前已上市的生物新藥。同時，大分子藥物泰它西普能夠直接通過細(xì)胞進(jìn)行代謝，而不是肝腎代謝，能夠顯著降低傳統(tǒng)藥物的副作用，具有更高的安全性。總的來說，作為一款具有新靶點(diǎn)、新結(jié)構(gòu)、新機(jī)制特點(diǎn)的新藥，泰它西普為全球SLE醫(yī)學(xué)領(lǐng)域帶來無限新希望。
泰它西普臨床試驗(yàn)負(fù)責(zé)人、北京協(xié)和醫(yī)院主任醫(yī)師張奉春教授表示：“與現(xiàn)有治療手段相比，泰它西普主要療效指標(biāo)大幅提高，是系統(tǒng)性紅斑狼瘡治療的一個重大的突破，標(biāo)志著我國在治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡新藥研發(fā)領(lǐng)域走在了世界前列。該藥納入國家醫(yī)保藥品目錄，將進(jìn)一步提高藥物可及性，大大減輕系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者的就醫(yī)負(fù)擔(dān)，為他們帶來更高質(zhì)量的生存獲益。”
泰它西普的創(chuàng)新性得到國際公認(rèn)，其發(fā)明專利先后獲得中國、美國、歐洲等國家和地區(qū)的授權(quán)。且除了系統(tǒng)性紅斑狼瘡適應(yīng)癥外，泰它西普針對視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、IgA腎病、干燥綜合征、多發(fā)性硬化癥與重癥肌無力等適應(yīng)癥的國內(nèi)外臨床試驗(yàn)正在有序進(jìn)行中。
填補(bǔ)國內(nèi)HER2過表達(dá)胃癌患者后線治療的空白
榮昌生物另一款納入醫(yī)保目錄的新藥為注射用維迪西妥單抗（規(guī)格：60mg/支），獲批用于至少接受過2個系統(tǒng)化療的HER2過表達(dá)（HER2免疫組織化學(xué)檢查結(jié)果為2+或3+）局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃癌（包括胃食管結(jié)合部腺癌）的患者。
在中國，胃癌是僅次于肺癌的第二大癌種，每年發(fā)病人數(shù)達(dá)40萬，居全球首位。發(fā)病率、死亡率雙高。80%的中國胃癌患者在確診時已處于晚期。對于大部分晚期胃癌患者來說，化療在過去幾十年里仍然是一線治療的首要選擇。然而化療的治療效果有限，毒副作用很大，專門HER2過表達(dá)胃癌患者的精準(zhǔn)藥物更是空白。
最新數(shù)據(jù)顯示，維迪西妥單抗治療的HER2過表達(dá)胃癌患者，其客觀緩解率（ORR）為24.8%，疾病控制率（DCR）為42.4%，中位無進(jìn)展生存期（PFS）為4.1個月，中位總生存期（OS）為7.9個月，具有更高的療效及更好的安全性。
因此，由榮昌生物研發(fā)的中國首個原創(chuàng)抗體偶聯(lián)（ADC）藥物維迪西妥單抗的上市，填補(bǔ)了我國HER2過表達(dá)胃癌患者后線治療的空白。
作為ADC藥物，維迪西妥單抗兼具抗體靶向性和小分子藥物殺傷性的特性，能夠以腫瘤表面的HER2蛋白為靶點(diǎn)精準(zhǔn)識別和殺傷腫瘤細(xì)胞，在治療胃癌、尿路上皮癌、乳腺癌等腫瘤的臨床試驗(yàn)中均取得了全球領(lǐng)先的臨床數(shù)據(jù)。
北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長、消化腫瘤內(nèi)科主任、北京市腫瘤防治研究所副所長沈琳教授表示：“當(dāng)維迪西妥單抗以更廣泛的治療獲益人群、更平衡的療效安全獲益和更經(jīng)濟(jì)便捷的檢測流程為特點(diǎn)問世，并創(chuàng)下胃癌抗HER2治療史中的革命性進(jìn)步，其快速獲得國家藥品監(jiān)督管理局和國家醫(yī)保局的高度認(rèn)可也是必然的。”
在本次2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整新聞發(fā)布會上，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院石遠(yuǎn)凱教授提到，維迪西妥單抗是我國第一個原創(chuàng)的抗體偶聯(lián)藥物,在胃癌、乳腺癌等腫瘤中都取得了不錯的療效;除了對人表皮生長因子受體-2（HER-2）過表達(dá)的患者有效之外，對于HER-2低表達(dá)的患者也有效。這次維迪西妥單抗順利降價進(jìn)入醫(yī)保，惠及了更多的腫瘤患者，填補(bǔ)了保障空白，在將胃癌藥品保障提高到國際主流用藥水平的同時，患者負(fù)擔(dān)大幅度降低。
與治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的泰它西普一樣，維迪西妥單抗在國際上獲得高度認(rèn)可：這款新藥是中國首個同時獲得美國FDA、中國NMPA突破性療法雙重認(rèn)定的ADC藥物。2021年8月，國際知名生物制藥公司西雅圖基因以高達(dá)26億美元的首付款和里程碑付款、從高個位數(shù)到百分之十五以上的梯度銷售提成獲得了維迪西妥單抗的全球（亞太區(qū)除外）獨(dú)家許可協(xié)議，交易額刷新了中國制藥企業(yè)單品種海外授權(quán)的最高紀(jì)錄。
創(chuàng)新藥納入醫(yī)保，放量明顯將帶動更多創(chuàng)新
中國醫(yī)療改革持續(xù)深化，創(chuàng)新藥從上市到納入醫(yī)保的時間大大縮短。
《醫(yī)保藥品管理改革進(jìn)展與成效藍(lán)皮書》顯示，2016-2020年上市的34款創(chuàng)新藥中，已有26種藥品納入醫(yī)保目錄，占比達(dá)76.5%。同時，2017年新藥從上市到納入醫(yī)保所需耗費(fèi)的4-9年時間，在2019年縮短至1-8年，2020年則進(jìn)一步壓縮至0.5-5年。
此次榮昌生物兩款創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保的速度，也是妥妥的“優(yōu)等生”。兩款創(chuàng)新藥的“首創(chuàng)”性、顯著的臨床效果、更好的安全性、龐大的患者群體等特性都為其快速納入醫(yī)保目錄保價護(hù)航。
而納入醫(yī)保談判，對于療效好、創(chuàng)新性強(qiáng)、臨床需求量大的新藥來說，能夠在短時間內(nèi)迅速拓寬銷售渠道，大幅拉升新藥的銷售額以及市場份額。
例如，根據(jù)《醫(yī)保藥品管理改革進(jìn)展與成效藍(lán)皮書》，2018年談判成功的17種抗癌藥2021年第1季度藥品與談判前1季度（2018第3季度）相比，用量增加25.8倍、金額增加8.8倍；2019年談判成功品種2021年第1季度藥品與談判前1季度（2019第4季度）相比，用量增加10.4倍、金額增加2.7倍。
榮昌生物泰它西普、維迪西妥單抗都針對的是“臨床上廣泛的未被滿足的需求”。借進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄的契機(jī)，這兩款重磅新藥或可實(shí)現(xiàn)快速放量，獲得更多的市場份額和經(jīng)濟(jì)收益。而這些，最終也將帶動更多的創(chuàng)新的出現(xiàn)。
隨著新藥審評速度加快、醫(yī)保談判常態(tài)化等鼓勵創(chuàng)新政策持續(xù)出臺，注重早期積累、立項(xiàng)不盲目跟風(fēng)、緊密圍繞如何解決臨床實(shí)際需求的企業(yè)勢必能夠脫穎而出。
創(chuàng)建于2008年的榮昌生物，成立以來一直專注于抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）、抗體融合蛋白、單克隆抗體及雙特異性抗體等抗體藥物的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)與商業(yè)化。目前，榮昌生物已開發(fā)20余款候選生物藥產(chǎn)品，7個產(chǎn)品的20多種適應(yīng)癥正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)或已進(jìn)入商業(yè)化階段。
在這個創(chuàng)新藥企發(fā)展的最好年代，納入醫(yī)保目錄，對于研發(fā)能力突出、儲備豐厚的榮昌生物來說，一切才剛剛開始。
