齊魯網(wǎng)·閃電新聞1月6日訊 1月5日，榮昌生物制藥（煙臺）股份有限公司（09995.HK）宣布：注射用維迪西妥單抗（商品名：愛地希?）新適應(yīng)癥獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的上市許可批準，用于治療既往接受過含鉑化療且HER2過表達即免疫組化檢查結(jié)果為2+或3+的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者。

這一適應(yīng)癥于去年7月14日提交上市申請獲受理，不到半年迅速獲批，成為國內(nèi)首個靶向HER2治療尿路上皮癌的ADC藥物，開啟了我國尿路上皮癌精準治療的新時代，標志著尿路上皮癌患者正式迎來首個獲得中美兩國突破性療法雙重認定的ADC藥物，具有重大里程碑意義。

尿路上皮癌是其獲批上市的第二個適應(yīng)癥。作為我國首個自主研發(fā)的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）新藥，在去年6月8日，注射用維迪西妥單抗的首個適應(yīng)癥就已獲批上市，適用于至少接受過2個系統(tǒng)化療的HER2過表達局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃癌（包括胃食管結(jié)合部腺癌）患者的治療。

尿路上皮癌是常見惡性腫瘤之一，發(fā)病率及死亡率均占男性泌尿生殖系統(tǒng)腫瘤的首位，九成起源于膀胱，也可見于腎盂、輸尿管。根據(jù)弗若斯特沙利文報告，全球新增尿路上皮癌病例于 2030 年將達到約 66.2 萬例，2025 年至 2030 年復(fù)合年增長率為 2.5%；在中國，尿路上皮癌的發(fā)病率增速高于全球水平，預(yù)計于2030 年將達到約 10.6 萬例。統(tǒng)計顯示，該病復(fù)發(fā)率和轉(zhuǎn)移率較高，約20%的患者確診時已發(fā)生轉(zhuǎn)移或病程已進展至不可切除階段，現(xiàn)有治療手段遠未滿足巨大的臨床需求。

由北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院郭軍教授牽頭的臨床研究顯示，注射用維迪西妥單抗對既往接受過含鉑化療且HER2過表達局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌的患者均有突出療效和生存獲益，獨立影像學(xué)評估的客觀有效率達到50.5%，中位無進展生存時間為5.9個月，中位生存時間為14.2個月。特別是聯(lián)合PD-1臨床研究目前取得了令人驚嘆的臨床試驗結(jié)果。由于臨床療效顯著優(yōu)于現(xiàn)有治療手段，注射用維迪西妥單抗尿路上皮癌適應(yīng)癥先后獲得美國FDA和中國國家藥監(jiān)局授予的突破性療法認定，成為率先拿到美、中兩國突破性療法雙重認定的國產(chǎn)ADC藥物。

“注射用維迪西妥單抗尿路上皮癌的獲批上市，是一個具有里程碑式意義的事件，意味著HER2陽性尿路上皮癌治療格局出現(xiàn)重大顛覆，此類患者的治療正式走向精準治療時代?！北本┐髮W(xué)腫瘤醫(yī)院郭軍教授說：“其在針對HER2的單克隆抗體上偶聯(lián)了高效的細胞毒分子MMAE，因而具備三大優(yōu)勢：其一，與HER2受體的親和力更強；其二，既能精準地殺傷具備HER2受體的腫瘤細胞，還可以產(chǎn)生旁殺傷效應(yīng)，對HER2低表達的腫瘤細胞進行殺傷；其三，可裂解的連接子能夠靶向免疫抑制細胞，從而能與免疫治療藥物存在潛在的協(xié)同作用。這些優(yōu)勢特性，使注射用維迪西妥單抗在尿路上皮癌治療領(lǐng)域甫一出道即露鋒芒，于2021年被納入中國臨床腫瘤學(xué)（CSCO）指南，從而確立了其在HER2陽性尿路上皮癌中的治療地位，也標志著在尿路上皮癌抗HER2的治療上，中國學(xué)者走在了世界前列?！?/p>

郭軍教授表示：“注射用維迪西妥單抗將為廣大陷于治療困境中的尿路上皮癌患者帶來生存希望。未來，隨著對一線、新輔助和輔助治療探索的深入和積累，相信其定能給我國尿路上皮癌患者以及其他實體瘤患者帶來更驚艷的治療體驗，造福更多腫瘤患者?！?/p>

榮昌生物是國內(nèi)少數(shù)擁有全面集成ADC平臺的生物制藥公司之一。基于該平臺，公司不斷完善、優(yōu)化ADC產(chǎn)品管線，迄今已有靶向HER2的注射用維迪西妥單抗、靶向間皮素的RC88、靶向c-Met的RC108、靶向Claudin18.2的RC118等四款產(chǎn)品進入臨床研究或獲批上市。引人矚目的注射用維迪西妥單抗，其胃癌、尿路上皮癌兩項適應(yīng)癥先后獲得上市批準，并被納入新版國家醫(yī)保藥品目錄（2021年版），目前已開出首單治療晚期胃癌的“醫(yī)保處方”；其治療乳腺癌、肺癌、膽管癌等其他適應(yīng)癥的II/III期臨床研究正在推進。

注射用維迪西妥單抗（愛地希?）是由榮昌生物研發(fā)的中國首個原創(chuàng)抗體偶聯(lián)（ADC）藥物，以腫瘤表面的HER2蛋白為靶點，能精準識別和殺傷腫瘤細胞，在治療胃癌、尿路上皮癌、乳腺癌等腫瘤的臨床試驗中均取得了全球領(lǐng)先的臨床數(shù)據(jù)，是我國首個獲得美國FDA、中國國家藥監(jiān)局突破性療法雙重認定的ADC藥物。2021年6月8日，注射用維迪西妥單抗胃癌適應(yīng)癥獲國家藥監(jiān)局批準上市銷售，同年12月3日被納入新版國家醫(yī)保目錄；今年1月5日，尿路上皮癌適應(yīng)癥獲批上市銷售。該藥治療乳腺癌、肺癌、膽管癌等其他適應(yīng)癥的Ⅱ/Ⅲ期臨床研究正在推進,其中乳腺癌適應(yīng)癥被正式納入突破性治療品種。2021年8月，國際知名生物制藥公司西雅圖基因以高達26億美元的首付款和里程碑付款、從高個位數(shù)到百分之十五以上的梯度銷售提成獲得了注射用維迪西妥單抗的全球（亞太區(qū)除外）獨家許可協(xié)議，交易額一度刷新中國制藥企業(yè)單品種海外授權(quán)的最高紀錄。

突破性療法（BTD）認定是由美國藥監(jiān)局于2012年首創(chuàng)，旨在加速開發(fā)及審查針對嚴重威脅生命疾病，且前期臨床結(jié)果已顯示藥效比現(xiàn)有治療手段有顯著提高的新藥。2020年7月，中國版“突破性療法”實施，CDE開始對納入突破性治療藥物程序的藥物優(yōu)先配置資源進行溝通交流，相關(guān)新藥上市時間大大縮短。由于突破性療法認證強調(diào)相對現(xiàn)有療法的突破性，提出申請的藥物必須拿出具有明顯優(yōu)勢的臨床數(shù)據(jù)，在臨床療效上實現(xiàn)“真突破”，在美國通過申請的難度極大，獲得美國和中國兩國雙重認證的國產(chǎn)新藥更是少之又少。