10月12日，榮昌生物制藥（煙臺(tái)）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：泰它西普（研發(fā)代號(hào)：RC18，商品名：泰愛(ài)?）獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）頒發(fā)的針對(duì)重癥肌無(wú)力（MG）治療的孤兒藥資格認(rèn)定。在此之前，泰它西普治療全身型重癥肌無(wú)力（gMG）的國(guó)內(nèi)Ⅱ期臨床研究已經(jīng)完成，并獲得積極陽(yáng)性結(jié)果。

孤兒藥（Orphan drug）又稱(chēng)罕見(jiàn)病藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定適用于在美國(guó)每年患病人數(shù)低于20萬(wàn)人的罕見(jiàn)病的藥物和生物制劑，獲得認(rèn)定的藥物可在美國(guó)享受上市申請(qǐng)快速通道、上市后7年研發(fā)獨(dú)占期以及稅收優(yōu)惠等激勵(lì)政策。

重癥肌無(wú)力（MG）是一種罕見(jiàn)的、慢性自身免疫性疾病，由針對(duì)突觸后膜上乙酰膽堿受體、肌肉特異性激酶或其他乙酰膽堿受體相關(guān)蛋白的自身抗體引起，會(huì)導(dǎo)致神經(jīng)肌肉接頭傳遞受損，可不同程度影響眼球運(yùn)動(dòng)、吞咽、言語(yǔ)、活動(dòng)和呼吸功能，約85%的患者會(huì)出現(xiàn)眼肌以外的癥狀，發(fā)展為全身型重癥肌無(wú)力（gMG），甚至發(fā)生肌無(wú)力危象，已被納入我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》。目前，該疾病主要治療方法包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素以及免疫抑制劑，但仍有部分患者因藥物療效、耐受性或使用禁忌等問(wèn)題無(wú)法充分有效地控制病情，存在大量未被滿(mǎn)足的臨床需求。

泰它西普是由榮昌生物CEO、首席科學(xué)官房健民教授發(fā)明設(shè)計(jì)的一個(gè)抗體融合蛋白藥物分子，通過(guò)同時(shí)抑制BLyS和APRIL兩個(gè)細(xì)胞因子的過(guò)度表達(dá)，“雙管齊下”阻止B細(xì)胞的異常分化和成熟，從而治療B細(xì)胞介導(dǎo)的包括系統(tǒng)性紅斑狼瘡、重癥肌無(wú)力適應(yīng)癥在內(nèi)的多種自身免疫性疾病。2021年3月，泰它西普首個(gè)適應(yīng)癥獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局 (NMPA) 在國(guó)內(nèi)的附條件上市批準(zhǔn)，用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE），成為該疾病治療領(lǐng)域全球首款雙靶標(biāo)生物新藥。今年上半年，泰它西普完成治療重癥肌無(wú)力的Ⅱ期臨床試驗(yàn)，并取得積極陽(yáng)性結(jié)果。

除系統(tǒng)性紅斑狼瘡、重癥肌無(wú)力適應(yīng)癥外，泰它西普在自身免疫疾病領(lǐng)域的其它多個(gè)適應(yīng)癥的臨床研究也已進(jìn)入Ⅱ/Ⅲ期臨床研究階段，其中，視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病、類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎兩項(xiàng)適應(yīng)癥進(jìn)入Ⅲ期臨床階段，多發(fā)性硬化癥適應(yīng)癥正在進(jìn)行國(guó)內(nèi)Ⅱ期臨床，IgA 腎病、干燥綜合征等適應(yīng)癥已完成國(guó)內(nèi)Ⅱ期臨床，達(dá)到主要終點(diǎn)。