原標題：濟南小伙與血友病戰斗30年！專家：系統治療可告別出血

來源：大眾報業·齊魯壹點

原標題：濟南小伙與血友病戰斗30年！專家：系統治療可告別出血

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記者 王小蒙

從有記憶開始，血友病患者彭克意的身體就始終與疼痛“相伴”，不時的關節出血讓他疼得動彈不得、只能躺在床上。連續十幾年的反復出血，他的關節早已變形，不僅兩條胳膊伸不直了，血友病性關節炎讓他的腳踝腫得跟饅頭一樣大。

到了2008年彭克意才知道，只有持續不斷地向體內注射凝血因子，他才能努力達到“接近健康人的生活”。而如今，還有不少“玻璃人”或許正在經歷他當年的挫折和苦痛。

每年4月17日是“世界血友病日”，在這個特殊的日子，齊魯晚報記者走近血友病群體，采訪業內專家，講述他們與出血抗爭的酸甜苦辣人生。

關節腫得像氣球，疼得整晚睡不著覺

1993年，彭克意出生在山東濟南章丘的一個農村家庭。一歲多時的一天，父母發現他的臀部有一大塊又腫又硬的淤青，于是趕緊將他帶到醫院檢查，一開始以為是腫瘤差點進行手術，在做了各種檢查之后才被確診為血友病，而且是重度血友病A型患者。

持續出血導致關節腫脹疼痛

作為一種隱形遺傳性罕見病，血友病分為A型、B型。每一萬名新生兒中就會有一名血友病患者，以發病率估算，中國約有14萬名血友病患者，其中患者絕大部分為男性。

“血友病最常見的表現就是出血不易止，包括外傷后出血及自發性出血(沒有任何外傷的情況下自動發生的出血)。” 山東省血友病診療中心副主任房云海介紹，通常患兒在開始爬行和走路之前出血發生較少。隨著年齡的增長，活動的增加，患者發生出血情況會越來越常見。

“出血可以導致肌肉和關節疼痛腫脹，并造成肢體活動受限。”煙臺山醫院血液科主任、主任醫師張文娟教授介紹，如果患者反復關節出血而未得到及時治療,可能會出現關節畸形甚至導致殘疾。而發生在關鍵部位的出血，如顱內出血、喉部出血及內臟出血等還可能直接危及生命。因此，血友病患者常被稱為“玻璃人”。

在規范治療之前，最嚴重的時候，彭克意一年出血超過80次。有時候，他感覺到身體某一處關節不對勁，一個小時內能夠腫到正常關節的兩倍大。疼痛是持續刺激的，有時候一次持續三五天，有時候幾個月。

“最好的青春就是在家里躺著度過的，因為那時候天天就算是除了吃飯上廁所之外全都躺著，各個關節也會自己出血。”直到2009年，一次偶然的機會，彭克意用上對癥治療的藥物——“重組人凝血因子Ⅷ”，用上之后出血總算是止住了。

但因為從小多個關節反復出血，造成了不可逆的關節損傷，彭克意的雙踝關節、雙肘關節和右髖關節都發生了病變，兩條腿不一樣長，走路一瘸一拐，于是他只能做雙膝關節置換手術來改變自己的處境。

長期系統治療，也可告別出血

而如今，還有不少“玻璃人”正在經歷彭克意當年的挫折和苦痛。因為血友病無法治愈，需要終身治療，因此需要醫患之間的充分溝通，才能提高患者的依從性。

“相當比例的臨床醫生希望和患者多溝通康復方案，但患者對病情了解甚少，不具備溝通的基礎。而患者對于醫生的專業溝通無法理解，在一定程度也上造成了預后低于預期的結果。其實，血友病醫生和患者都期待更好的交流模式。” 北京協和醫院康復醫學科主任陳麗霞教授介紹，醫患共同抉擇模式或成解決問題的關鍵，因為這不僅有利于提升血友病患者對治療過程的滿意度和依從性，還能在很大程度上減少因誤解或信息不對稱造成的決策沖突，從而在患者漫長的康復周期中更好地實現疾病的個性化、精準化治療。

“血友病治療方案需根據患者的具體情況進行動態調整，定期隨訪和關節評估在治療過程中至關重要。” 國家兒童醫學中心、首都醫科大學附屬北京兒童醫院血液腫瘤中心副主任吳潤暉教授表示，特別是對于兒童血友病患者，醫患共同決策更加重要，可以有效提升兒童患者監護人的疾病認知和長期隨訪的意識，對突發出血事件以及不易察覺的亞臨床出血盡早處理，有效避免了可能的關節損傷。”

與此同時，中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任醫師薛峰教授提到，科學規范實施醫患共同決策，患者可以大幅度減少出血次數，避免關節損害，長期系統治療甚至能達到零出血目標，最終將會大幅提高生活質量。

山東省血友病診療中心常規開展全套凝血因子檢測

房云海提到，醫患共同決策的重要價值就體現在不僅要關注患者的治療需求，還要關注患者的生活需求，這樣就可以保證患者得到個體化的規范治療。實踐證明，通過推行醫患共同決策模式，患者在預防出血、關節保護、降低治療費用、生活質量提升等方面取得了實質性的改善。

保護關節，自如有道

“血友病有極高的致殘致死風險，患者往往需要進行終身、周期性治療。” 中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池教授介紹，如果堅持規范化治療，也能實現從“減輕嚴重出血保命”、“減少出血減緩殘疾”，逐漸向“零出血無殘疾”轉變。

近年來，國內外血友病診療指南均以“出血預防”和“保護關節”為雙重治療目標，關節健康逐漸引起關注。2023年，“雙維達標，自如有道”的治療理念在血友病領域被提出，強調了 “減少出血”和“最大程度保護關節”這兩大影響血友病患者預后的核心要素的重要意義。

對此，楊仁池教授也提醒患者，血友病的治療目標，首先是不出血，患者需要記錄有明顯癥狀的出血，還需要通過定期評估，監測可能存在的亞臨床出血；其次要保證患者的關節能夠跟健康人一樣。

“實現‘預防出血減少關節損傷和定期評估關節狀態延緩關節疾病進展’的雙維達標，患者就會跟健康人一樣，能做到自如有道了。” 楊仁池教授說道。

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